生物制药公司BioMarin暂停血友病基因疗法Valrox低剂量研究

2019-08-05 新浪医药 等1家媒体报道 公司动态





打开微信“扫一扫”
点击右上角分享按钮

2019年8月5日获悉，为了成为全球首个上市的血友病基因疗法，BioMarin宣布放弃低剂量Valrox（valoctocogene roxaparvovec）的开发。Valrox是一种腺相关病毒的AAV基因疗法，可以向患者体内递送人凝血因子VIII功能基因，恢复人凝血因子VIII的正常分泌，从而消除或减少静脉输注的需求。