血液病医院张磊/杨仁池团队完成中国血友病A基因治疗首个安全性及有效性临床评估

2026-04-29 中国医学科学院新闻中心 等1家媒体报道 科研进展

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中国医学科学院血液病医院张磊/杨仁池团队在《Signal Transduction and Targeted Therapy》上发表了关于A型血友病基因治疗的I期临床试验结果。该研究评估了我国自主研发的肝脏靶向型血友病A基因治疗产品GS001（现称GS1191-0445）的安全性和有效性。研究显示，GS001在两个剂量组（低剂量2×10^12 vg/kg和高剂量4×10^12 vg/kg）中均表现出良好的安全性，无严重不良事件发生。患者输注后，FVIII水平迅速升高，低剂量组在一周内达到50.4 IU/dL，并在5.5周时达到峰值80.4 IU/dL；高剂量组则在一周内达到146.9 IU/dL。两年随访期内，低剂量组患者的FVIII:C中位水平维持在5.6 IU/dL，显示出与国际同类疗法相当甚至部分指标超越的效果。这项研究为A型血友病的基因治疗提供了重要的临床数据支持。（摘要由动脉网AI生成）