小分子药物开发商NMD Pharma获得FDA IND批准，在美国启动NMD670治疗腓骨肌萎缩症的2期临床试验

2024-06-18 GlobeNewswire 等2家媒体报道 FDA动态

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NMD Pharma已获得FDA的IND许可，在美国启动NMD670治疗Charcot-Marie-Tooth病1型和2型的2期临床试验。该试验名为SYNAPSE-CMT，将评估该药物在大约80名成年患者中的疗效，安全性和耐受性。NMD670是ClC-1氯离子通道的一流肌肉靶向抑制剂。该试验将在美国和欧洲的临床地点进行，预计不久将开始招生。在此之前，NMD Pharma于2023年6月宣布CMT 1型和2型神经肌肉接头功能障碍。（摘要由动脉网AI生成）