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二十年的科学豪赌:日本iPSC疗法迎来收获期,用来治疗失明、瘫痪、帕金森等疾病

2025-05-22 药时代 等1家媒体报道 科研进展

日本正通过诱导多能干细胞(iPSC)疗法在治疗失明、瘫痪和帕金森病等疑难病症方面取得突破性进展,相关疗法的审批已近在咫尺。京都大学的诺贝尔奖得主山中伸弥教授领导的研究团队正在将iPSC转化为视网膜组织、心肌薄片或神经元团块,用于多种疾病的治疗。近期的临床试验显示,这些细胞在治疗帕金森病和脊髓损伤等方面表现出显著效果。2014年,Masayo Takahashi医生完成了世界首例iPS细胞衍生组织的临床应用,为一名老年性黄斑变性患者移植了由自体皮肤细胞培育的视网膜组织,十年后这些移植细胞依然存活并阻止了视力恶化。目前,全球有60多项iPS细胞临床试验正在进行,其中近三分之一位于日本。得益于日本对再生医学的特殊审批通道,日本有望成为首个批准iPS细胞疗法的国家,尤其是针对帕金森病的治疗可能在一年内获批。尽管前景光明,但高昂的治疗成本、大规模临床试验的缺乏以及安全性担忧仍是挑战。(摘要由动脉网AI生成)