European Heart Journal：基因治疗与基因编辑引领脂蛋白紊乱治疗新纪元

2025-07-06 Medsci 等1家媒体报道 科研进展

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近期发表在《European Heart Journal》的一项综述，详细探讨了基因治疗和基因编辑技术在脂蛋白紊乱疾病中的最新进展。革命性的CRISPR基因编辑技术为降低血液低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）提供了持久疗效，仅需单次治疗即可实现终生改善。该综述还讨论了AAV介导的基因补充及基因编辑在遗传性脂蛋白代谢紊乱疾病（如家族性高胆固醇血症、家族性乳糜微粒血症、Lp(a)升高）的应用现状与挑战。结合机器学习和多基因风险评分，提升了心血管疾病风险预测及个体化治疗的精准度，为基因治疗的临床推广奠定了基础。尽管目前已有多种降低LDL-C的药物，但患者依从性差、药物负担重等问题仍然存在。CRISPR等基因编辑技术通过靶向肝细胞特异性基因（如PCSK9、ANGPTL3），展现出突破传统治疗瓶颈的潜力。此外，多基因风险评估与机器学习算法的结合，为心血管疾病的精准预防和治疗提供了新策略。（摘要由动脉网AI生成）