生物制药公司ProQR的QR-1123获FDA孤儿药资格认定，治疗遗传性视网膜色素变性

2019-11-22 动脉网 等3家媒体报道 FDA动态

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2019年11月22日，ProQR公司宣布FDA已授予QR-11123孤儿药认定，用于治疗常染色体显性遗传性视网膜色素变性（adRP）。QR-1123是首个用于治疗由RHO基因P23H突变引起的adRP的反义寡核苷酸，旨在解决由于视紫红质（RHO）基因中的P23H突变导致的与常染色体显性视网膜色素变性（adRP）相关的视力丧失的根本原因。