《AJHG》：揭示先导编辑和碱基编辑治疗苯丙酮尿症

2023-11-03 生物世界 等1家媒体报道 科研进展

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2023年11月3日获悉，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的新研究为使用基因编辑治疗苯丙酮尿症（PKU）带来了新希望，特别是两种新型基因编辑方式——先导编辑和碱基编辑。这两项独立的研究，一项发表在The American Journal of Human Genetics期刊上，另一项发表在Human Genetics and Genomics Advances期刊上。研究团队在美国人类遗传学学会（ASHG）年会上报告了这两项研究。这两项研究证明了使用基因编辑来永久纠正与这种疾病相关的最常见基因突变的可行性。尽管仍有挑战需要克服，但这些发现为可能显著改善PKU患者生活的潜在新疗法打开了大门。