中美瑞康宣布在RAG-17治疗SOD1-ALS的首次人体试验中完成首例患者给药

2023-06-05 globenewswire 等3家媒体报道 公司动态科研进展

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2023年6月5日，中美瑞康宣布在RAG-17治疗SOD1-ALS的首次人体试验中完成首例患者给药。RAG-17是一种siRNA药物，旨在为ALS患者的中枢神经系统（CNS）提供有效和持久的SOD1蛋白敲除，以防止运动神经元退化和延迟疾病进展。FIH试验旨在评估RAG-17在确认SOD-1突变的ALS患者中的安全性、药代动力学、药效学和免疫原性。