Nature子刊：递送新技术——RIDE，带来基因编辑新突破

2025-02-15 医药魔方Pro 等1家媒体报道 科研进展

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2025年2月10日，上海交通大学蔡宇伽教授及其团队在《Nature Nanotechnology》上发表了一项突破性研究，展示了一种名为RIDE（Ribonucleoprotein delivery）的新型基因编辑递送工具。该技术通过类病毒颗粒（VLPs）递送CRISPR/Cas9核糖核蛋白（RNP），实现了神经元细胞特异性的基因编辑，为亨廷顿舞蹈症等难治性疾病的治疗提供了新思路。RIDE系统不仅具有与传统慢病毒载体相当的编辑效率，还具备瞬时存在和低脱靶风险的优势。研究团队在小鼠和非人灵长类动物中成功验证了RIDE的有效性和安全性，显著改善了亨廷顿病的症状，并未引发显著的免疫反应、细胞毒性或组织损伤。这一新技术为遗传性神经退行性疾病带来了新的治疗希望。（摘要由动脉网AI生成）