生物技术公司Denali Therapeutics公布在研酶替代疗法DNL310的1/2期临床试验新中期数据

2023-02-27 药明康德 等1家媒体报道 公司动态科研进展

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2023年2月27日获悉，生物技术公司Denali Therapeutics公布了其针对MPS II开展的在研酶替代疗法DNL310的1/2期临床试验的新中期数据。此次更新的数据显示，在接受超过49周的DNL310治疗后，研究人员观察到患者在多个量表评分上的积极变化，包括Vineland适应行为量表第二版（VABS-II）、用于评估认知能力的贝利婴幼儿发展量表（BSID-III）以及总体印象量表。听觉脑干反应测试的结果显示，DNL310能够改善患者的听力。其他生物标志物数据表明，DNL310能够使脑脊液中的硫酸乙酰肝素快速并持续正常化至正常健康水平，并改善溶酶体功能相关的生物标志物。