南京大学开发体内自组装SOD1-siRNA外泌体靶向治疗肌萎缩侧索硬化症

2025-08-11 合成生物 等3家媒体报道 科研进展

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南京大学团队开发了一种基于合成生物学的体内自组装SOD1-siRNA技术，利用肝脏作为生物反应器，成功实现SOD1-siRNA在外泌体中的自组装和神经元靶向递送。该技术在SOD1G93A转基因小鼠模型中显著改善了运动功能、延缓肌肉萎缩并延长生存期，为肌萎缩侧索硬化症（ALS）等神经系统疾病的RNAi治疗提供了高效、低侵入性的新方法。研究设计包括构建特异性siRNA序列、设计CMV-RVG-siRNA合成载体、纯化血浆外泌体、追踪外泌体分布及系统评估治疗效果。这一创新策略通过静脉注射，使肝脏细胞持续产生携带RVG标记的外泌体，穿越血脑屏障，精准递送SOD1-siRNA至脊髓和大脑皮层，解决了传统疗法如ASO和AAV载体存在的问题。研究成果发表在《Brain》杂志上。（摘要由动脉网AI生成）