AJH：异基因造血干细胞移植治疗MDS和骨髓纤维化的最新进展

2025-06-23 Medsci 等1家媒体报道 科研进展

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异基因造血干细胞移植（HCT）是治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化（MF）的唯一可能治愈手段。尽管这些疾病具有临床和分子异质性，但通过基因组分析和驱动突变的研究，个体化治疗策略得以实现。HCT的最佳时机对预后至关重要，分子学可测量残留病（MRD）监测有助于指导抢先治疗策略。近年来，欧洲有超过2万例MDS和MPN患者接受HCT，其中德国占三分之一。移植患者的中位年龄显著增加，单倍体相合供者使用增多。非清髓性预处理（RIC）是主要策略，尤其适用于老年患者。MDS移植后5年总生存率约为60%至70%，复发率为20%至30%；MF 5年总生存率约为60%，1年复发率为10%至20%。长期结局显示出逐步改善的趋势，归因于支持治疗的进步。（摘要由动脉网AI生成）