生物制药公司GenSight Biologics公布基因疗法Lumevoq的3期临床试验取得积极结果

2023-03-14 药明康德 等1家媒体报道 公司动态科研进展

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2023年3月14日，生物制药公司GenSight Biologics公布基因疗法Lumevoq（lenadogene nolparvovec）的3期临床试验取得积极结果。遗传性视神经病变（LHON）患者在接受Lumevoq的双侧玻璃体注射后3年，患者双眼视力与基线相较表现出持续性、显著的视力改善，且与接受单眼注射疗法相比，双眼注射疗法可使得患者获得更多临床益处。Lumevoq是一种利用腺相关病毒2（AAV2）载体递送正常人类线粒体ND4基因的基因疗法，而且AAV2载体携带的ND4基因带有特定线粒体靶向序列（MTS），可以促进蛋白在线粒体中的表达。