Science：彭勃/曹立/饶艳霞团队首次实现小胶质细胞替换临床治疗，成功阻断致死性脑病ALSP病程进展

2025-07-11 brainnews 等6家媒体报道 科研进展

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彭勃、曹立、饶艳霞团队在《Science》上发表的研究成果，通过替换中枢神经系统中的致病性小胶质细胞，成功阻断了成人起病轴突膨胀伴色素胶质细胞脑白质病（ALSP）在动物模型和人类患者中的病程进展。ALSP是一种由CSF1R基因突变引发的遗传性白质脑病，患者通常在成年后发病，病情进展迅速，表现为小胶质细胞数目减少、脑白质广泛脱髓鞘、轴突肿胀、认知障碍和进行性运动能力退化，最终导致严重神经功能丧失。现有动物模型未能真实再现其关键病理特征，严重制约了有效治疗策略的开发。该研究为ALSP的临床治疗提供了新的思路和方法。（摘要由动脉网AI生成）