药物研发公司NS Pharma宣布FDA授予NS-089/NCNP-02治疗杜氏肌营养不良症的罕见儿科疾病称号

2023-07-07 prnewswire 等2家媒体报道 FDA动态





打开微信“扫一扫”
点击右上角分享按钮

2023年7月7日，药物研发公司NS Pharma, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予NS-089/NCNP-02（brogidirsen）罕见儿科疾病认定，这是一种适用于外显子44跳跃疗法的杜氏肌营养不良症患者的研究候选药物。NS-089/NCNP-02的临床开发包括NS Pharma计划在美国进行的2期研究和Nippon Shinyaku在日本进行的2期研究。