艾美赛珠单抗中国长期随访结果出炉，超九成患者无关节出血， 2025 ASH大会

2025-11-04 罕见病新进展 等3家媒体报道 科研进展

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在2025年第67届美国血液学会年会上，中国医学科学院血液病医院的研究团队公布了一项针对132例血友病A患者长期使用艾美赛珠单抗预防治疗的疗效与安全性的真实世界研究。该研究覆盖了中国25家中心，中位随访时间为26个月。结果显示，超过90%的患者在治疗期间未出现关节出血，且总年化出血率（ABR）显著降低至0.81（95% CI：0.62–1.07），治疗后ABR进一步降至0.30（95% CI：0.21–0.42）。研究还通过多种机器学习模型（如Feature Tokenizer Transformer、随机森林等）分析了影响长期疗效的关键因素，包括既往抑制物状态、负荷剂量依从性及基线ABR水平。这些发现为个体化疗效预测和优化治疗决策提供了重要依据。（摘要由动脉网AI生成）