方拓生物宣布在基因疗法FT-001治疗莱伯氏先天性黑朦2型的I期临床试验中完成首例患者给药

2023-01-06 globenewswire 等2家媒体报道 公司动态科研进展

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2023年1月6日，方拓生物宣布在基因疗法FT-001治疗莱伯氏先天性黑朦2型的I期临床试验中完成首例患者给药。FT-001通过一次性注射到眼睛的视网膜下空间，将人类RPE65基因的功能副本传递到患者的视网膜细胞的细胞核中。