纽福斯第二款眼科AAV基因治疗药物NFS-02眼用注射液获批临床

2023-04-15 细胞与基因治疗领域 等1家媒体报道 公司动态

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2023年4月15日，据CDE官网公示，纽福斯生物科技有限公司的AAV基因治疗药物NFS-02眼用注射液获临床试验默示许可，适应症为Leber遗传性视神经病变（G3460A）。此外，去年，NFS-02已获美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）许可。NFS-02是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与ND1突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）。NFS-02作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。