《STTT》：中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

2024-04-27 生物世界 等1家媒体报道 科研进展

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2024年4月24日，中因科技联合首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌、北京大学第三医院杨丽萍、北京大学基础医学院王立坤等，在《Signal Transduction and Targeted Therapy》期刊发表了题为：Gene replacement therapy in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: an open-label, single-arm, exploratory trial 的研究论文。该研究报告了用于治疗遗传性视网膜退行性疾病结晶样视网膜变性（BCD）的AAV基因替代疗法ZVS101e（rAAV2/8-hCYP4V2）在临床试验中的良好的安全性和卓越的有效性。该疗法由中因科技开发，是全球首个针对BCD的基因治疗临床试验。研究团队得出结论，该试验中发现的良好安全性和视力改善鼓励继续开发rAAV2/8-hCYP4V2（ZVS101e）疗法。