生物制药公司BioMarin基因疗法Roctavian获FDA批准上市，用于治疗严重血友病A成人患者

2023-06-30 RTT News 等2家媒体报道 FDA动态

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2023年6月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了BioMarin Pharmaceutical的血友病A基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，BMN 270）上市，用于治疗严重血友病A成人患者。本次获FDA批准上市的Roctavian（BMN 270）是以AAV5为载体，使用人源肝特异性启动子HLP驱动B domain删除了的人凝血因子八的表达，在3’端BMN 270则配备了一个短的合成polyA。FVIII基因全长太大，编码区约为7.0kb，远远超出AAV衣壳的包装能力，并且全长的FVIII蛋白在细胞内表达效率非常低。