闪耀EBMT，翟晓文教授团队发布临床研究成果，中国原创基因疗法点燃地贫治疗新希望

2025-04-07 罕见病新进展 等1家媒体报道 科研进展

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在第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT 2025）年会上，复旦大学附属儿科医院翟晓文教授团队发布了他们在儿童输血依赖型β-地中海贫血（TDT）领域的最新研究成果——CS-101基因治疗项目。该项目基于tBE（变形式碱基编辑器）技术，不仅在安全性和有效性方面取得积极进展，还展示了中国自主原创技术在国际舞台上的卓越表现。翟教授详细介绍了项目的背景、阶段性成果及未来方向，强调了科技在回应患儿及家庭对“长期生存、真正可及”治疗需求中的重要作用。这一突破性研究为地贫及其他遗传性血液病的精准治疗开辟了新路径，彰显了中国科研力量在全球罕见病领域的影响力。（摘要由动脉网AI生成）