中美瑞康ALS siRNA疗法RAG-21获得美国FDA孤儿药资格认证

2024-11-20 PHARMA FOCUS ASIA 等1家媒体报道 FDA动态

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Ractigen Therapeutics宣布，FDA已将孤儿药命名为RAG-21，这是一种针对FUS-ALS（一种严重的肌萎缩侧索硬化症）的新型siRNA疗法。通过SCAD™平台提供，它确保了中枢神经系统内精确的基因敲除。ALS是一种致命的神经退行性疾病，无法治愈，FUS突变会导致以早期发作和快速进展为特征的侵袭性疾病。临床前研究表明，RAG-21在减轻FUS错误定位和聚集方面具有有效性，在没有治疗方法的情况下提供了希望。ODD计划支持治疗美国不到20万人的罕见疾病。（摘要由动脉网AI生成）