嘉因生物AAV基因疗法EXG001-307注射液临床试验申请获批准

2022-06-22 细胞与基因治疗领域 等1家媒体报道 公司动态

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2022年6月21日，杭州嘉因生物科技有限公司宣布，中国国家食品药品监督管理局药品审评中心已经批准公司针对1型脊髓性肌萎缩症（1型 SMA）自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液的临床试验申请。这是国内第一个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗。目前国内还没有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。