中美瑞康siRNA小核酸药RAG-17获FDA孤儿药认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化

2023-03-08 医麦客 等1家媒体报道 FDA动态

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2023年3月8日，中美瑞康宣布其自主研发的候选小核酸药品RAG-17获得FDA的孤儿药认定（ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。RAG-17是一种靶向SOD1的双链小干扰RNA（siRNA），旨在降低患者的SOD1蛋白表达。临床前研究表明，RAG-17能够显著延缓发病时间，延长动物的生存时间以及改善其运动功能。