健达九州GA001管线获FDA批准进入II期临床

2025-10-16 中关村生命科学园 等2家媒体报道 FDA动态

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中关村生命科学园内企业健达九州自主研发的基因治疗药物GA001注射液，获FDA批准进入II期临床，用于治疗视网膜色素变性。该药物核心技术为一种高灵敏度新型光敏蛋白，通过腺相关病毒载体递送基因至视网膜神经节细胞，帮助患者恢复视力。前期在北京天坛医院开展的研究者发起的临床研究（IIT）已取得阶段性成果，所有患者视力均得到不同程度改善，且未观察到严重不良事件。健达九州由罗敏敏教授创立，致力于开发针对中枢神经系统及眼科疾病的创新基因治疗方案，研发管线覆盖多种疾病，将继续秉持源头创新理念，成为脑科学与眼科基因治疗领域的引领者。（摘要由动脉网AI生成）