中因科技与CDE就ZVS101e注射液Ⅲ期临床实验方案达成一致

2024-11-21 细胞基因治疗前沿 等2家媒体报道 公司动态

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2024年11月19日，眼科基因治疗创新企业北京中因科技有限公司与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）就ZVS101e注射液Ⅲ期临床实验方案达成一致。作为新药开发到上市过程中最为关键的里程碑事件，这标志ZVS101e注射液正式进入关键性III期临床试验阶段。后续中因科技将严格按照监管法规和临床试验方案的要求，完成各试验中心启动、受试者招募和访视等工作，为ZVS101e尽早上市惠及遗传眼病患者奠定坚实的科学基础。ZVS101e是含人CYP4V2基因的重组AAV载体。ZVS101e注射液视网膜下给药后，可高效感染视网膜细胞，并在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。