《柳叶刀》发表柴人杰团队OTOF耳聋基因治疗临床新突破

2025-03-08 复星医药 等1家媒体报道 科研进展

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柴人杰教授团队在《柳叶刀》发表关于OTOF耳聋基因治疗的学术通讯，系统总结了该领域的临床进展，并探讨了技术挑战与未来方向。苏州星奥拓维生物技术有限公司致力于为听力障碍患者提供革命性治疗方案，其首款针对OTOF耳聋的基因治疗产品已在IIT临床试验中取得优异效果，帮助十余名先天性耳聋患者恢复听力。OTOF基因突变导致DFNB9型遗传性耳聋，现有治疗方法如人工耳蜗存在局限。柴人杰团队通过AAV载体将功能性OTOF基因精准递送至耳蜗内毛细胞，修复突触传递功能。2023年6月和2024年1月，团队分别发表了全球首篇DFNB9基因治疗临床前和临床研究论文，显示单次治疗可实现接近生理水平的听力恢复。此外，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队与柴人杰团队合作，在《柳叶刀》上报道了6例幼儿单侧耳基因治疗的临床数据。这些成果标志着遗传性听力障碍治疗从“人工代偿”迈向“根源修复”的重要突破。（摘要由动脉网AI生成）