《Journal of Experimental Medicine》：武汉科技大学姚凯团队开发新型CRISPR工具，逆转遗传性失明

2023-03-19 生物世界 等3家媒体报道 科研进展

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2023年3月17日，武汉科技大学姚凯教授团队在Journal of Experimental Medicine期刊发表了题为：Vision rescue via unconstrained in vivo prime editing in degenerating neural retinas的研究论文。研究团队使用双AAV载体递送的PESpRY系统治疗PDE6B基因突变的视网膜色素变性（RP）小鼠模型，成功恢复了功能性PDE6B蛋白的产生，挽救了神经感光细胞。进一步行为测试显示，治疗后的小鼠的视觉能力恢复良好。这项研究为在退化的视网膜中进行无PAM序列限制的先导编辑来预防视网膜色素变性（RP）相关基因突变引起的视力丧失提供了令人信服的证据。