和度生物公布国内首款针对PKU的细菌基因疗法临床试验结果

2024-01-03 细胞基因疗法 等1家媒体报道 公司动态科研进展

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2024年1月3日获悉，和度生物首个新药项目CBT102针对代谢罕见病苯丙酮尿症（Phenylketonuria，简称“PKU”）完成广州市妇女儿童医疗中心由周文浩院长主导的研究者发起的随机、双盲、对照临床试验。数据显示，CBT102在十位儿童患者中具有优秀的安全性，没有发生一起药物相关不良反应，同时能显著降低血液中苯丙氨酸的含量，应答率为80%，平均降幅达到65%。血液中苯丙氨酸含量下降幅度是PKU治疗的最重要临床指标。CBT102在安全性和药效两方面，均明显超过美国公司Synlogic的SYNB1934，是基因工程菌领域的最佳候选药物。