“基因魔剪”再升级，Cas12a敲入小鼠助力疾病建模

2025-03-21 转化医学网 等1家媒体报道 科研进展

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2025年3月，耶鲁大学和约翰霍普金斯医院的研究团队在《Nature Biomedical Engineering》上发表了一项关于Cas12a基因敲入小鼠的研究。该研究通过在C57BL/6背景的小鼠Rosa26基因座上插入条件性或组成性表达LbCas12a或高保真增强AsCas12a的基因，开发了一系列基因敲入小鼠。这些小鼠结合病毒和非病毒载体，为基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程提供了多功能工具包。研究还介绍了一种同时进行双基因激活和基因敲除（DAKO）的系统，展示了其在体内外应用中的潜力。此外，流式细胞术分析表明，DAKO系统能够有效调节目标基因的表达，为复杂基因相互作用的研究提供了新的途径。这项工作不仅扩展了CRISPR-Cas12a系统的应用范围，还为未来的生物医学研究提供了重要工具。（摘要由动脉网AI生成）