基因疗法药物研发商PTC Therapeutics宣布Sephience™获得欧盟委员会批准，治疗患有苯丙酮尿症（PKU）的儿童和成人

2025-06-25 CISION 等1家媒体报道 产品获批

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PTC Therapeutics公司宣布，欧盟委员会已授予Sephience™（sepiapterin）上市许可，用于治疗所有年龄和疾病严重程度的苯丙酮尿症（PKU）患者。该批准基于三期APHENITY试验结果及其长期扩展研究的证据。授权适用于所有欧盟成员国及少数其他国家。产品将于7月初在德国率先上市。Sepiapterin的新药申请正按计划接受FDA审查，目标行动日期为2025年7月29日。此外，该药物的批准申请也正在多个国家进行审查。（摘要由动脉网AI生成）