基因编辑公司Intellia Therapeutics宣布NTLA-2002一期研究的新积极临床数据

2023-06-11 globenewswire 等2家媒体报道 公司动态科研进展

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2023年6月11日，临床阶段基因编辑公司Intellia Therapeutics, Inc.宣布正在进行的NTLA-2002的1/2期研究最新中期结果。NTLA-2002是一种体内、全身给药的CRISPR候选药物，正在开发为单剂量治疗遗传性血管性水肿（HAE）的药物。在研究的第一阶段，通过静脉输注NTLA-2002的单剂量25毫克（n=3）、50毫克（n=4）和75毫克（n=3），并测量每位患者的HAE发作和血浆激肽释放酶蛋白水平。第一次分析HAE发作率是在预先规定的16周主要观察期结束时进行的。