唯源立康加速推进针对营养不良型表皮松解症（DEB）的基因治疗药物开发

2023-05-21 医药魔方-网易 等2家媒体报道 公司动态

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2023年5月22日，针对DEB这一危害性大的先天基因缺陷遗传性疾病，北京唯源立康生物科技股份有限公司基于自主知识产权的I型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体平台，成功地开发出局部外用的基因治疗药物WG1025凝胶制剂，其活性成分是含有两个拷贝全长COL7A1基因的复制缺陷型HSV-1载体，可以在皮肤细胞持续表达功能性VII型胶原蛋白并促进创口愈合。目前，在完成WG1025前期开发与验证的基础上，研究者发起的临床研究数据表明，WG1025安全性良好，局部给药后创口完全愈合时间为5-10天，中位时间为7.5天；完全愈合用药次数为2-4次，平均用药3次。活检组织免疫组化的结果显示，WG1025治疗受试患者的表皮及真皮层间出现了连续性VII型胶原蛋白表达。截至目前，观察到WG1025治疗DEB患者创口完全愈合后持续2个月以上不溃破，临床成效显著。