12岁的孩子是第一个接受新批准的镰状细胞治疗的人

2024-05-06 WebMD 等2家媒体报道 FDA动态

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12岁男孩肯德里克·克罗默（KendricCromer）成为世界上第一位接受FDA批准的镰状细胞病基因治疗的商业患者。蓝鸟生物公司（Bluebird Bio）创建的Lyfgenia治疗方案耗资约310万美元，由他的保险承担。肯德里克在华盛顿特区的儿童国家医院接受了治疗的初始阶段，医生在那里提取了他的骨髓干细胞进行基因改造。修饰后的细胞将在三个月内重新引入。FDA已授权两家公司销售镰状细胞病的基因疗法，约有10万人受到影响，其中主要是黑人。然而，治疗能力仍然有限，蓝鸟估计每年有85-105名镰状细胞或β地中海贫血患者，儿童国家每年只接受10名患者。（摘要由动脉网AI生成）