FDA批准Qfitlia™（fitusiran），首个用于治疗A型或B型血友病的siRNA（RNAi疗法）

2025-03-28 阿里拉姆制药 等4家媒体报道 产品获批

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Alnylam Pharmaceuticals 强调了 FDA 对 Qfitlia（fitusiran）的批准，这是美国第六个由 Alnylam 发现的 RNAi 治疗药物。Qfitlia 是首个也是唯一一个降低抗凝血酶（一种抑制血液凝固的蛋白质）的治疗药物，旨在促进凝血酶生成并预防出血。它适用于 12 岁及以上 A 型或 B 型血友病患者的常规预防，以预防或减少出血事件。Alnylam 发现了 Qfitlia，并于 2017 年发布了初步临床数据，同时启动了第三阶段试验计划。赛诺菲获得了 Qfitlia 的全球开发和商业化权利，而 Alnylam 将有权从销售中获得特许权使用费。此次批准标志着 Alnylam 在其 P5x25 战略中的“产品”目标已经完成。（摘要由动脉网AI生成）