《NBT》：Doudna团队开发新的方法，可以将基因组编辑工具递送到特定细胞

2024-01-12 iNature 等5家媒体报道 科研进展

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2024年1月12日获悉，加州大学伯克利分校Jennifer A. Doudna团队在Nature Biotechnology在线发表题为“In vivo human T cell engineering with enveloped delivery vehicles”的研究论文，该研究证明了通过包裹CRISPR-Cas9蛋白和引导RNA的膜源性颗粒上显示的抗体片段识别细胞表面标记物，可以将基因组编辑工具递送到特定细胞。与依赖进化的衣壳趋向性递送病毒编码货物的腺相关病毒等传统载体相比，这些Cas9包装包膜递送载体（Cas9-EDVs）利用可预测的抗体-抗原相互作用，选择性地将基因组编辑机制短暂地递送到感兴趣的细胞。通过使用多重靶向分子直接递送到人类T细胞，Cas9-EDVs能够在人源化小鼠中产生基因组编辑的嵌合抗原受体T细胞，建立了一种具有广泛治疗用途潜力的可编程递送方式。