基因疗法研发商Freeline在ASGCT第27届年会上公布戈谢病新型基因治疗候选药物FLT201的1/2期试验积极新数据

2024-05-09 BioSpace 等1家媒体报道 公司动态





打开微信“扫一扫”
点击右上角分享按钮

Freeline Therapeutics宣布了FLT201（其针对高雪氏病的基因疗法）的有希望的1/2期临床试验结果。尽管进行了标准治疗，但溶血性Gb1水平高的患者仍显示出显着降低，这是临床反应的预测指标。还观察到骨髓负荷和疲劳临床改善的早期迹象。FLT201具有良好的安全性，并已获得FDA和EMA的指定。该公司还提供了使用与FLT201相同的酶进行GBA1帕金森氏病基因治疗计划的数据。（摘要由动脉网AI生成）