生物技术公司Jnana Therapeutics宣布在研疗法JNT-517治疗苯丙酮尿症患者1期临床试验获得积极中期结果

2024-01-31 药明康德 等1家媒体报道 公司动态科研进展

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2024年1月31日，生物技术公司Jnana Therapeutics宣布，在研疗法JNT-517在治疗苯丙酮尿症（PKU）患者的1期临床试验中获得具有统计学意义的积极中期结果。JNT-517是一款潜在“first-in-class”小分子抑制剂，针对苯丙氨酸（Phe）转运蛋白SLC6A19。基于这些积极的中期结果，Jnana已调整其1b期临床试验设计，以支持JNT-517在2025年上半年开始关键性3期临床试验。