诺华罕见病药branaplam获得FDA授予孤儿药称号

2020-10-23 新浪医药 等2家媒体报道 公司动态

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2020年10月21日，诺华宣布，美国FDA已授予用于治疗亨廷顿氏病（HD）的药物branaplam（LMI070）孤儿药称号。在临床前研究中，branaplam已被证明可以降低突变的亨廷顿蛋白（Huntingtin protein）的水平。此外，在脊髓性肌萎缩症（SMA）患者接受branaplam治疗的研究中还观察到，该药物可降低患者亨廷顿信使RNA（mRNA）的作用。亨廷顿mRNA的降低可能使得亨廷顿蛋白的水的降低，而这正是针对HD治疗的根本。