生物制药公司Avidity Biosciences药品AOC 1001获得FDA核准进行针对罕见疾病-第一型肌肉强直症的临床I/II期试验

2022-10-15 细胞与基因治疗领域 等1家媒体报道 FDA动态科研进展

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2022年10月15日获悉，生物制药公司Avidity Biosciences 所开发的抗体核酸复合物（antibody-oligonucleotide conjugate）药品AOC 1001获得FDA核准进行针对罕见疾病-第一型肌肉强直症（Myotonic Dystrophy type I）的临床I/II期试验 ，成为全球第一个展开临床试验的抗体核酸复合物药品。AOC1001是Avidity Biosciences透过所专有的AOCTM平台技术–该公司专有的连接子（linker）技术复合抗体与小干扰RNA（small interference RNA）药品，并以抗体的靶向性将核酸携带至特定细胞进行治疗。