生物技术公司MiNA Therapeutics公布针对胎儿血红蛋白的RNAa产品最新临床前体内研究数据

2024-01-29 医麦客 等1家媒体报道 公司动态科研进展

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近日，生物技术公司MiNA Therapeutics公布了其针对胎儿血红蛋白（HbF）的RNAa产品最新的临床前体内研究数据，首次证明了RNAa疗法能够高效地被递送到骨髓中的红细胞祖细胞，有效治疗β-血红蛋白病。造血干细胞领域即将迎来新的基因疗法分支与竞赛。MiNA的HbF产品旨在增加γ珠蛋白（HBG）基因的转录，使β-血红蛋白病患者产生更高水平的HbF，以作为血红蛋白的代偿形式，有望实现严重遗传性血液病（如镰状细胞病和β地中海贫血）患者的功能性治愈。