美国食品药品监督管理局批准首个针对WHIM综合征的靶向治疗

2024-04-29 BioSpace 等2家媒体报道 FDA动态





打开微信“扫一扫”
点击右上角分享按钮

美国食品和药物管理局（FDA）批准X4制药公司的Xolremdi作为第一种针对突发奇想综合征的靶向治疗药物。突发奇想综合征是一种罕见的免疫缺陷疾病，在美国影响不到1000人。Xolremdi是一种口服CXCR4拮抗剂，通过动员白细胞来改善免疫缺陷。它被批准用于12岁及以上的患者。首席执行官保拉·拉根（PaulaRagan）强调，公司终身致力于为心血来潮综合症等罕见疾病患者提供服务。2023年5月报告的III期阳性试验结果显示，与安慰剂相比，年感染率降低了60%。（摘要由动脉网AI生成）