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欧盟委员会批准首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™(exagaglogene autotecel)用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血
2024-02-13 GlobeNewswire 等3家媒体报道 产品获批
Vertex Pharmaceuticals宣布,欧盟委员会已有条件授权CASGEVY,一种CRISPR/Cas9基因疗法,用于治疗12岁及以上的镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。这使得卡西维成为欧盟唯一被批准用于SCD和TDT的基因疗法,可能使8000多名患者受益。Vertex首席执行官Reshma Kewalramani表示,目标是将这些批准转化为现实世界中的患者利益,并确保全球范围内的访问。相关研究的首席研究员Franco Locatelli指出了SCD和TDT的衰弱和缩短寿命的性质。(摘要由动脉网AI生成)
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