欧盟委员会批准首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™（exagaglogene autotecel）用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血-动脉橙

欧盟委员会批准首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™（exagaglogene autotecel）用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血

2024-02-13 GlobeNewswire 等3家媒体报道产品获批

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Vertex Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会已有条件授权CASGEVY，一种CRISPR/Cas9基因疗法，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。这使得卡西维成为欧盟唯一被批准用于SCD和TDT的基因疗法，可能使8000多名患者受益。Vertex首席执行官Reshma Kewalramani表示，目标是将这些批准转化为现实世界中的患者利益，并确保全球范围内的访问。相关研究的首席研究员Franco Locatelli指出了SCD和TDT的衰弱和缩短寿命的性质。（摘要由动脉网AI生成）

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 Vertex

2024-02-13 European Commission Approves First CRISPR/Cas9 Gene-Edited Therapy, CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), for the Treatment of Sickle Cell Disease (SCD) and Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (TDT)

GlobeNewswire
2024-02-13 European Commission Approves First CRISPR/Cas9 Gene-Edited Therapy, CASGEVY ™ (exagamglogene autotemcel), for the Treatment of Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent Beta Thalassemia

businesswire
2024-02-13 European Commission Approves First CRISPR/Cas9 Gene-Edited Therapy, CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), for the Treatment of Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent Beta Thalassemia

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