生物制药公司Alnylam公布A/B型血友病siRNA疗法3期临床试验的积极数据

2023-04-09 医麦客 等1家媒体报道 公司动态科研进展

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近日，在《柳叶刀》和《柳叶刀血液学》杂志上同时发表了一款RNAi疗法fitusiran用于治疗血友病的两项3期随机对照试验临床数据。数据显示，通过每月预防性注射fitusiran可有效减少A型或B型血友病患者的出血，将年出血率降低90%（95% CI[84.1%；93.6%]，P <0.0001），与按需治疗相比，出血事件改善具有统计学显著性和临床意义；并显示出生活质量的改善。这款创新疗法只需每个月皮下注射一次，与常规预防性凝血因子注射相比，为患者控制出血风险提供了很多便利。此外，Fitusiran可用于治疗血友病A和B患者，无论患者体内是否表达抑制外源凝血因子的抑制物。