贝氏肌营养不良（BMD）新型疗法获FDA孤儿药资格，全身型重症肌无力、LCPD新药进展

2025-01-21 罕见病之声 等1家媒体报道 FDA动态

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FDA授予GIVI-MPC治疗贝氏肌营养不良孤儿药资格，同时批准石杉碱甲口服溶液治疗全身型重症肌无力和MIV-711治疗LCPD的孤儿药资格。（摘要由动脉网AI生成）