国家药监局药审中心发布公开征求《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》意见的通知

2023-11-24 MedSci 等4家媒体报道 政策

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2023年11月25日，国家药监局药审中心网站发布关于公开征求《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》意见的通知。征求意见稿明确，开展罕见疾病药物DCT的基本原则要以患者为中心，切合目的，基于风险的质量管理。征求意见稿指出，为精巧地设计罕见疾病药物临床试验并保证试验的顺利推进，在试验方案设计之初，就需要进行DCT框架设计，即在了解罕见疾病患者需求的基础上，预先设计在临床试验中的部分/全部环节采用哪些DCT方法/元素，之后按照该计划实施DCT。在罕见疾病药物临床试验设计中加入DCT元素需要仔细考虑目标罕见疾病适应症人群的独特需求。