突破性小分子药物开发商Vertex宣布FDA批准VX-407治疗常染色体显性多囊肾病的新药研究申请-动脉橙

突破性小分子药物开发商Vertex宣布FDA批准VX-407治疗常染色体显性多囊肾病的新药研究申请

2024-03-21 BioSpace 等3家媒体报道 FDA动态

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Vertex Pharmaceuticals宣布，FDA已经批准了VX-407的IND，VX-407是一种一流的小分子，旨在治疗由PKD1遗传变异引起的常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者。ADPKD是一种遗传性肾脏疾病，在美国和欧洲估计有250000人受到影响，目前尚无针对其根本原因的治疗方法。VX-407旨在恢复变异PC1蛋白的功能，计划在健康志愿者中启动1期临床试验。这代表了ADPKD治疗的重大进展。（摘要由动脉网AI生成）

2024-03-21 Vertex Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for VX-407 for the Treatment of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)

BioSpace
2024-03-21 Vertex Gets FDA Nod Of IND For VX-407 For Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease

RTTNews
2024-03-21 Vertex Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for VX-407 for the Treatment of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)

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