杨森与MeiraGTx宣布在研基因疗法botaretigene sparoparvovec在临床1/2期试验MGT009中获得积极初步结果

2022-10-04 药明康德 等1家媒体报道 公司动态

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2022年10月4日，近日强生旗下杨森与MeiraGTx共同宣布，在研基因疗法botaretigene sparoparvovec（曾用名AAV-RPGR），在临床1/2期试验MGT009中获得积极初步结果。数据分析显示此基因疗法具有良好的安全性，并改善遗传性X连锁视网膜色素变性（XLRP）病患的视力。在试验的剂量爬坡与扩增阶段，与随机分配不接受治疗的对照组相比，接受botaretigene sparoparvovec基因疗法6个月后的患者，在此视力三项指标上，皆呈现功能性显著且持续的增加。Botaretigene sparoparvovec在安全性方面与之前试验结果一致，病患所产生的不良反应为可控与可预期的。