生物制药公司Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获FDA罕见儿科疾病资格

2020-01-09 生物谷 等1家媒体报道 FDA动态

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2020年1月9日获悉，生物制药公司Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。ARU-1801是一种改良的胎儿血红蛋白基因疗法，开发用于镰状细胞病（SCD）和相关的血红蛋白病（如β地中海贫血）。