上海交大学医学院附属上海儿童医学中心启动AAV基因治疗药物VGN-R09b临床试验，治疗AADC缺乏症

2023-02-05 细胞与基因治疗领域 等1家媒体报道 公司动态

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2023年2月5日获悉，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的基因治疗药物VGN-R09b注射液的首个临床研究——“VGN-R09b在AADC缺乏症患者中纹状体内注射用药的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增的早期临床研究”在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利启动。该项目也是该中心首个作为牵头单位开展的基因治疗产品的临床试验。VGN-R09b是上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的基因治疗产品，使用重组AAV作为基因治疗载体，以递送有功能的AADC为基础恢复多巴胺的生成，从而发挥相应的潜在的治疗作用。